W Polsce choroby nowotworowe są drugą co do częstotliwości przyczyną zgonów, a najczęstszą w przypadku kobiet przed 65. r.ż. Badania pokazują, że nawet 90% wszystkich zachorowań na nowotwory jest związanych z czynnikami zewnętrznymi. Wynika to z tego, że mamy ogromny wpływ na poziom ryzyka. Ważne jest wczesne rozpoznawanie objawów choroby poprzez badania profilaktyczne, samobadanie i obserwację zmian zachodzących w organizmie.

Firma PTC Therapeuticspo poinformowała, że otrzymała pozwolenie Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu leku Upstaza™ (eladocagene exuparvovec). Upstaza jest pierwszą zatwierdzoną terapią modyfikują deficyt dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC). To również pierwsza dostępna na rynku terapia genową podawana w bezpośredniej infuzji do mózgu. Leczenie jest zatwierdzone dla pacjentów od 18. miesiąca życia.

Rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) to jedna z 10 000 opisanych chorób rzadkich. Na 95% z tych chorób nie ma leczenia, tymczasem na SMA istnieją aż 3 skuteczne, zarejestrowane terapie! Choć SMA kojarzony jest  głównie z małymi dziećmi, to warto wiedzieć, że chorują na niego także nastolatki i osoby dorosłe, które stanowią co najmniej połowę wszystkich chorych. W Polsce każdego roku rodzi się ok. 50 dzieci cierpiących na SMA, a z chorobą tą żyje ponad 1000 osób. Rdzeniowy zanik mięśni jest uwarunkowany genetycznie, a jego przyczyną jest mutacja w genie SMN1. Nosicielem tej mutacji jest w Polsce i w Europie średnio jedna na 35 osób. Jeżeli oboje rodzice są nosicielami tej wady, istnieje 25-procentowe prawdopodobieństwo, że ich dziecko będzie chorowało na SMA. 

Od 1 lipca 2022 r. lekarz podstawowej opieki zdrowotnej może kierować pacjentów na badanie anty-HCV. W 2016 r. Polska, wspólnie ze 193 innymi państwami, przyjęła na Światowym Zgromadzeniu Zdrowia WHO globalną strategię dotyczącą wirusowego zapalenia wątroby. Celem tej inicjatywy jest eliminacja wirusowego zapalenia wątroby typu B i C do roku 2030.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA (ang. Federal Drug Administration) przyjęła do rozpatrzenia wniosek o dopuszczenie do obrotu leku biopodobnego do leku referencyjnego Tysabri® (natalizumab), stosowanego w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) i choroby Leśniowskiego-Crohna. Lek biopodobny został w pełni opracowany przez polską firmę Polpharma Biologics. Wniosek został złożony przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego dla Polpharma Biologics. Polpharma Biologics pozostaje odpowiedzialna za wytwarzanie leku.

Dorośli pacjenci chorujący na cukrzycę i stosujący intensywną insulinoterapię będą mieli większy dostęp do systemów monitorowania glikemii. Ma to związek z projektem (8 lipca) rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniającym rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie. Wraz z wejściem w życie rozporządzenia nastąpi dużo zmian, w tym ważna zmiana dla osób chorych na cukrzycę dotycząca rozszerzenia refundacji systemu stałego monitorowania glikemii FreeStyle Libre.

Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii. Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet w ciągu kilku dni lub tygodni.

Wyniki polsko-amerykańskiego badania ATLAS, pierwszego badania klinicznego Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego (PMC) prowadzonego we współpracy z Uniwersytetem w Chicago (UoC) i Clinscience (CRO), zostały zakwalifikowane do ustnej prezentacji podczas ASCO 2022, najbardziej prestiżowej konferencji onkologicznej. To wyróżnienie dla polsko-amerykańskiej grupy prowadzącej projekt, docenienie polskiej hematologii oraz ważny głos w dyskusji nad zmianą dotychczasowego leczenia podtrzymującego chorych na szpiczaka plazmocytowego. Dodatkową nobilitacją jest zakwalifikowanie prezentacji do elitarnej grupy najciekawszych abstraktów, „Best of ASCO”.

Dla 73% pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) skuteczność jest kluczowym aspektem przy wyborze terapii, a dla 50% z nich na najważniejsze jest jej bezpieczeństwo – wynika z największego w Polsce badania osób z SM, przeprowadzonego przez Fundację SM-walcz o siebie! Prawie połowa pacjentów (42%) zadeklarowała także, że oczekuje od swojej terapii bezpieczeństwa stosowania leku w perspektywie długoterminowej. Chcą, by była bezpieczna przez cały czas jej stosownaia i umożliwiła im normalne funkcjonowanie, podobne do tego sprzed czasu diagnozy.

Firma Novo Nordisk ogłosiła najważniejsze wyniki głównych części badań fazy IIIa ONWARDS 1 (52 tygodnie) i ONWARDS 6 (26 tygodni) oceniających insulinę icodec podawaną raz na tydzień.

ONWARDS 1 jest 78-tygodniowym badaniem fazy IIIa oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo stosowania ukierunkowanego na cel leczenia insuliną icodec raz na tydzień w porównaniu z insuliną glargine U100 podawanymi w skojarzeniu z nieinsulinowymi lekami przeciwcukrzycowymi u 984 uprzednio nieleczonych insuliną osób z cukrzycą typu 2.

12 lipca 2022 r mija 20. rocznica przeprowadzenia pierwszej w świecie operacji częściowej głuchoty z zastosowaniem implantu ślimakowego. Było to przełomowe wydarzenie w nauce i medycynie. Częściowa głuchota oznacza, że pacjent nie jest całkowicie głuchy, ale rozumienie mowy ludzkiej bez obserwowania twarzy osoby mówiącej może osiągnąć na poziomie kilku lub maksymalnie kilkunastu procent. Największym wyzwaniem programu leczenia częściowej głuchoty było opracowanie przez prof. Henryka Skarżyńskiego takiej procedury chirurgicznej, która pozwala zachować ten resztkowy przedoperacyjny słuch i uzupełnić go dzięki odpowiednio wszczepionemu implantowi wraz z dobraną specjalną elektrodą.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała pozwolenie na stosowanie w sytuacji wyjątkowej (EUA) szczepionki COVID-19 (mRNA-1273) firmy Moderna u małych dzieci w wieku od 6 miesięcy do 5 lat w dawce 25 µg. Firma otrzymała również pozwolenie na stosowanie w sytuacji wyjątkowej schematu podawania dwóch dawek mRNA-1273 w ilości 50 μg dla dzieci w wieku od 6 do 11 lat oraz schematu podawania dwóch dawek w ilości 100 μg dla młodzieży w wieku od 12 do 17 lat.