Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii. Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet w ciągu kilku dni lub tygodni.

Pacjenci zgłaszają się przede wszystkim do lekarza rodzinnego. Choroba jest rzeczywiście ostra. Pacjenci zgłaszają się ze skazami skórno-śluzówkowymi, infekcjami lub osłabieniem. Od lekarza najczęściej trafiają do najbliższego szpitala. Chorzy muszą jak najszybciej otrzymać transfuzję koncentratu płytek czy krwinek czerwonych, później trafiają do ośrodków hematologicznych. Oni naprawdę nie mogą czekać – powiedziała podczas konferencji prasowej prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT).

System opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. Nie może się to odbyć bez kompleksowych zmian w aktualnie obowiązującym schemacie leczenia refundowanego.

Od wielu miesięcy toczą się prace nad nowelizacją schematu leczenia refundowanego ostrych białaczek szpikowych. To bardzo istotne dla chorych. Dostępność terapii w tak szybko postępującej chorobie ma zasadnicze znaczenie – powiedziała Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Z tego też powodu należy dokonać zmian m.in. w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), aby pacjenci w najtrudniejszej sytuacji mogli realnie skorzystać z tej ścieżki. Obecnie obowiązujący system często w praktyce to uniemożliwia. Jest to spowodowane istnieniem wykazu leków niefinansowych w ramach RDTL, w którym są uwzględniane terapie  z wydaną negatywną rekomendacją  Prezesa AOTMiT. Problem w tym, że taka rekomendacja może wynikać z innych przesłanek niż kliniczne.

Apel o zmiany w systemie opieki

Podczas konferencji prasowej podpisano apel, w którym zwrócono się z prośbą o wprowadzenie zmian w zakresie możliwości opieki nad tą grupą chorych. W imieniu pacjentów, zaapelowano o niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym. Wśród postulatów znalazł się także zapis dotyczący kompleksowej zmiany obowiązującego programu lekowego oraz wniosek o zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Zwrócono także uwagę na możliwość rozwoju projektu „Zdrowe Dane” oraz podania do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie. W apelu podniesiono kwestię zapewnienia możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju, poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących. Ostatnim punktem, o który zawnioskowano, jest nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym i usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Jednocześnie działania resortu zdrowia w ostatnich latach uznano za obiecujące oraz wymagające kontynuacji. Zapewniono o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów.

Rzeczywiście za ostatnie decyzje refundacyjne należy się ogromny szacunek i wdzięczność. Natomiast ostra białaczka szpikowa trochę została w tyle. Na pewno czekamy na opcje stosowane w pierwszej linii oraz opornej i nawrotowej postaci choroby. Chodzi o wybór terapii, musimy dostosować leczenie do ryzyka molekularnego – dodała prof. dr hab. Iwona Hus.