Wprowadzenie nowoczesnego leczenia pierwotnej nefropatii IgA otworzyło nowe możliwości dla pacjentów narażonych na szybki postęp choroby. W praktyce ich dostęp do terapii jest jednak ograniczony – zależy nie tylko od wskazań medycznych, ale też m.in. od poziomu kontraktowania świadczeń i opóźnień w ich rozliczaniu. Część ośrodków warunkuje więc moment rozpoczęcia leczenia od czynników organizacyjnych i finansowych, co sprawia, że pacjenci nie mogą skorzystać z terapii, a ich choroba postępuje.

Pierwotna nefropatia IgA to przewlekła choroba nerek, w której dochodzi do odkładania się nieprawidłowych przeciwciał IgA w kłębuszkach nerkowych, odpowiedzialnych za filtrowanie krwi. Mimo że ma status choroby rzadkiej, to jest jedną z najważniejszych przyczyn niewydolności nerek, czego konsekwencjami są dializy lub konieczność przeszczepienia nerki. Pierwotna nefropatia IgA dotyka dwukrotnie więcej mężczyzn niż kobiet i zazwyczaj rozwija się pomiędzy 16. a 35. r.ż. Szacuje się, że w Polsce każdego roku diagnozuje się ponad kilkaset nowych przypadków. Choroba przez lata może rozwijać się bez wyraźnych objawów – diagnozowana jest późno, a do jej rozpoznania często dochodzi przypadkiem, podczas rutynowego badania moczu.

Problemy z dostępem do nowoczesnego leczenia

Leczenie nefropatii IgA przez wiele lat opierało się przede wszystkim na terapii wspomagającej – kontroli ciśnienia tętniczego, ograniczaniu białkomoczu oraz modyfikacji stylu życia. W ostatnim czasie pojawiły się jednak nowe możliwości terapeutyczne, ukierunkowane na mechanizmy immunologiczne odpowiedzialne za rozwój choroby. Należą do nich m.in. leki oddziałujące na proces powstawania i odkładania się nieprawidłowych przeciwciał IgA w nerkach, w tym budesonid, działający miejscowo, w obrębie jelita cienkiego. Jest to pierwszy i jedyny zarejestrowany lek ukierunkowany na modyfikację tej choroby. Terapie tego typu mogą wpływać na spowolnienie progresji schorzenia, opóźnić schyłkową niewydolność nerek, a także poprawić jakość życia pacjenta – pod warunkiem ich wdrożenia na odpowiednim etapie.

W praktyce wykorzystanie nowoczesnych terapii pozostaje jednak ograniczone. Choć zawierający budezonid jest refundowany w Polsce od 2025 r. w programie lekowym, dostępu do niego nie mają wszyscy pacjenci, którzy spełniają kryteria kliniczne. Dane dotyczące konkursów NFZ pokazują znaczące różnice w poziomie finansowania programu lekowego między województwami. W części regionów kwoty przeznaczone na leczenie wynoszą zaledwie kilkanaście lub kilkadziesiąt tysięcy zł rocznie, co może być niewystarczające nawet do objęcia terapią jednego pacjenta. Jednocześnie w innych częściach kraju wartość kontraktów sięga znacznie wyższych poziomów – nawet kilku milionów złotych rocznie. Te różnice przekładają się na nierównomierną dostępność leczenia w skali kraju i ograniczoną możliwość skorzystania z terapii przez pacjentów.

Na dostępność terapii wpływa również sposób rozliczania świadczeń. Z danych wynika, że opóźnienia w rozliczaniu oraz brak przewidywalności w zakresie terminu i skali rozliczanych nadwykonań mają bezpośredni wpływ na decyzje podejmowane przez administrację szpitali. W efekcie w części ośrodków włączanie nowych pacjentów do programu lekowego jest ograniczane lub odkładane w czasie, mimo że istnieją wskazania do rozpoczęcia leczenia.

Postępująca nefropatia IgA prowadzi do niewydolności nerek, co wymaga z kolei zastosowania leczenia nerkozastępczego, na przykład dializoterapii lub przeszczepu nerki. Roczny koszt samej dializy jednego pacjenta może sięgnąć kwoty 200 000 zł.  Z perspektywy długoterminowej efektywności systemu ochrony zdrowia kluczowe jest więc zapewnienie jak najszerszej grupie pacjentów z nefropatią IgA dostępu do terapii, które mogą ograniczyć konieczność leczenia nerkozastępczego lub istotnie odsunąć je w czasie.