Europejska Agencja Leków (EMA) 4 czerwca 2025 r. zatwierdziła tabletkową formę leku rysdyplam, czyli jedynego doustnego, nieinwazyjnego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Lek rysdyplam w postaci tabletek (w dawce 5 mg) stanowi odpowiedź na potrzeby starszych dzieci i dorosłych z SMA – jest przeznaczony do leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, 2 lub 3 (posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2), powyżej 2. roku życia, ważących co najmniej 20 kg. 

– W porównaniu z dotychczasowym płynem do stosowania doustnego, tabletka oferuje równoważną biodostępność i profil bezpieczeństwa, co zostało potwierdzone w badaniach klinicznych dotyczących biorównoważności obu form. Oznacza to, że tabletki i syrop mają takie samo działanie, pojawia się natomiast nowa postać leku, która dla wielu pacjentów może być bardziej przyjazna. Jest ona również wygodna dla aptek szpitalnych. Zatwierdzenie rysdyplamu w postaci tabletek to realne ułatwienie codziennego życia dla wielu naszych pacjentów z SMA i ich rodzin. Taka forma terapii nie tylko upraszcza sposób przyjmowania leku, ale też daje znacznie więcej niezależności i swobody. Dla starszych dzieci, które nie potrzebują wsparcia karmienia przez sondę, a są wystarczająco duże, aby połknąć niewielką tabletkę, to naprawdę rewolucja. Warto przy tym pamiętać, że tabletka może być połykana w całości, ale może być też rozpuszczona w niewielkiej ilości wody. Taka elastyczność pozwala na dopasowanie leczenia do różnych potrzeb oraz do każdego stylu życia naszych pacjentów i ich bliskich – komentuje prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Korzyści dla pacjenta i dla systemu

Tabletki rysdyplamu można przechowywać w temperaturze pokojowej, co w porównaniu z formą płynną wymagającą przechowywania w lodówce, znacząco ułatwia ich transport i stosowanie poza domem. Rysdyplam w postaci tabletek przynosi także korzyści dla systemu ochrony zdrowia. Zmniejszenie kosztów logistycznych, brak potrzeby utrzymywania tzw. zimnego łańcucha transportowego oraz brak konieczności przygotowania dawki przez personel medyczny w aptece szpitalnej to potencjalne oszczędności dla szpitali i placówek medycznych. Ponadto łatwiejsze stosowanie leku może poprawić compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów, co przekłada się na lepsze wyniki leczenia i mniejsze ryzyko hospitalizacji w przyszłości oraz generalnie na mniejsze koszty długoterminowe związane z SMA.

Tabletki rysdyplamu są pakowane po 28 szt. Opakowanie ma wyraźne oznaczenie dni tygodnia, co ułatwia codzienne kontrolowanie przyjmowanych dawek i zmniejsza ryzyko popełnienia błędu w tym zakresie. Tabletki mają 6 mm średnicy (są wielkości ziarna kukurydzy) i można przyjmować je wraz z posiłkiem lub niezależnie od posiłku, popijając niewielką ilością wody. Choć tabletki można rozpuszczać w wodzie, nie są rekomendowane do stosowania z sondami do żywienia dojelitowego (np. PEG), dlatego pacjenci korzystający z takiej formy żywienia powinni pozostać przy postaci płynnej leku. Warto przypomnieć, że z terapii doustnej rysdyplamem korzysta już ponad 18 000 pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni na całym świecie. Dzięki wprowadzeniu nowej formy leku jeszcze więcej osób będzie mogło kontynuować leczenie w sposób bardziej dostosowany do ich codziennego życia, przy zachowaniu najwyższych standardów bezpieczeństwa i skuteczności.