Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) to rzadka choroba kardiologiczna, która nieleczona może prowadzić do śmierci. W Polsce cierpi na nią ok. 1300 osób, a każdego miesiąca diagnozowanych jest 8 nowych pacjentów. Badania kliniczne nad nowym lekiem z substancją czynną sotatercept-csrk, prowadzone przez prof. Grzegorza Kopcia z Ośrodka Chorób Krążenia Płucnego UJ w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Św. Jana Pawła II, budzą duże nadzieje w zakresie skuteczności leczenia.

– Wyniki kolejnego badania 3 fazy ZENITH, dotyczącego nowego leku, ogłoszone 25 listopada 2024 r., budzą wśród chorych na TNP nadzieję na poprawę efektywności leczenia – podkreśla prof. Grzegorz Kopeć. Do badania zostali zakwalifikowani jedynie pacjenci o dużym ryzyku zgonu, z najwyższym stopniem zawansowania choroby. Stopień zaawansowania TNP ocenia się za pomocą czterostopniowej klasyfikacji NYHA. Życie pacjentów cierpiących na TNP II klasy jest utrudnione, gdyż często nie są oni w stanie wykonywać aktywności, które wymagają wysiłku fizycznego. W przypadku IV klasy chorzy nie mogą podołać codziennym czynnościom, a w niektórych przypadkach nie są w stanie wstać z łóżka.

Celem badań była ocena skuteczności leku z substancją czynną sotatercept-csrk „w zmniejszaniu ryzyka zdarzeń chorobowości lub śmiertelności u pacjentów z TNP w klasie czynnościowej III lub IV (według WHO)”, czyli tych, którzy są najbardziej narażeni na wysokie ryzyko śmiertelności. Badanie ZENITH wykazało statystycznie istotne i klinicznie znaczące zmniejszenie ryzyka zdarzeń chorobowości lub śmiertelności w porównaniu z podawanym chorym placebo.

– Śródokresowa analiza wyników (jeszcze przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych procedur) była tak korzystna, że specjalna komisja nadzorująca przebieg badania zdecydowała, że nieetyczne jest kontynuowanie przez chorych placebo i wszyscy chętni pacjenci powinni jak najszybciej otrzymać lek. Taka sytuacja zdarza się dość rzadko i świadczy o dużej skuteczności leczenia – podkreślił prof. Kopeć.

– Badanie ZENITH zostało zakończone wcześniej, na podstawie rekomendacji niezależnej komisji monitorującej dane, która uznała, że wyniki były wystarczająco przekonujące, aby ukończyć badanie. Mamy, jako Stowarzyszenie, ogromną nadzieję na szybką refundację leku – stwierdziła Małgorzata Piekarska ze Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół.