Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opowiedział się za objęciem refundacją leku Opdivo (substancja czynna niwolumab) we wskazaniu do stosowania w programie lekowym „Leczenie pacjentów z rakiem urotelialnym”.

Rak urotelialny jest nowotworem rozwijającym się najczęściej w dolnych drogach moczowych (pęcherzu moczowym lub cewce moczowej) oraz górnych drogach moczowych (miedniczce nerkowej lub moczowodzie). Szacuje się jednak, że 95% przypadków raka urotelialnego stanowi rak pęcherza moczowego. Pozostałe 5% to nowotwory miedniczki nerkowej, moczowodu oraz cewki moczowej i innych nieokreślonych narządów moczowych. W 2019 r. w Polsce na raka pęcherza moczowego zachorowało 7801 osób. Oznacza to, że najczęściej występujący nowotwór urotelialny zajmuje drugie miejsce po raku gruczołu krokowego pod względem częstości występowania spośród nowotworów układu moczowo-płciowego u mężczyzn.

Odsetek przeżyć 5-letnich u chorych na ten nowotwór nie przekracza 50%. Szacuje się również, że nowotwory tego typu o morfologii brodawkowatej po wstępnym leczeniu nawracają u 50-80% pacjentów, ulegając od 10 do 25% przypadków progresji do raka złośliwego. Wybór odpowiedniego leczenia zależy od stopnia zaawansowania i rodzaju guza oraz szybkości rozprzestrzeniania się zmian nowotworowych.

Zgodnie z wynikami badania klinicznego stosowanie niwolumabu w ramach leczenia uzupełniającego u dorosłych pacjentów z rakiem naciekającym błonę i ekspresją PD-L1 na komórkach guza ≥ 1%, z wysokim ryzykiem nawrotu po radykalnej resekcji MIUC w stosunku do komparatora (placebo) pozwala na zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby oraz poprawę wyników dotyczących przeżycia wolnego od progresji choroby. Ponadto w badaniu zaobserwowano też zmniejszenie ryzyka pogorszenia się jakości życia u chorych z ekspresją PD-L1 ≥1% w porównaniu do komparatora.

Według przedstawionych podczas Kongresu ASCO GU 2023 wyników z obserwacji trwającej minimum 31,6 miesiąca zaobserwowano utrzymujące się korzyści z leczenia niwolumabem w zakresie pierwszorzędowych, jak i drugorzędowych punktów końcowych.