Minister Zdrowia Adam Niedzielski podczas konferencji prasowej poświęconej finansowaniu najnowocześniejszych terapii w chorobach rzadkich ze środków Funduszu Medycznego poinformował, że od 1 września Lek Zolgensma będzie refundowany dla najmłodszych pacjentów z SMA.
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni.
Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu. Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70% przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie.
Na skróty
Copyright © Medyk sp. z o.o