Komisja Europejska zatwierdziła nintedanib w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc ILD) u osób dorosłych. To pierwsza i jedyna zatwierdzona opcja leczenia tego schorzenia. Zatwierdzenie oparto na wynikach badania klinicznego SENSCIS®, które wykazało, że nintedanib spowalnia tempo pogarszania się czynności płuc u chorych na śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej.

Twardzina układowa (SSc), zwana też sklerodermią (SSc), to upośledzająca i potencjalnie śmiertelna, rzadka choroba autoimmunologiczna. Powoduje bliznowacenie (włóknienie) różnych narządów, w tym płuc, serca, przewodu pokarmowego, nerek i może prowadzić do zagrażających życiu powikłań. Twardzina może powodować chorobę śródmiąższową płuc (ILD), określaną jako SSc-ILD. Jest ona główną przyczyną śmiertelności wśród chorych na twardzinę układową, odpowiadającą za około 35% zgonów związanych z tą chorobą.

Zatwierdzenie leku przez Komisję Europejską opiera się na wynikach SENSCIS® – prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania III fazy z zastosowaniem grupy kontrolnej otrzymującej placebo – w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo nintedanibu u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD). Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się natężonej pojemności życiowej (FVC) oceniane w okresie 52 tygodni. Wyniki badania wykazały, że nintedanib spowalnia tempo pogarszania się czynności płuc o 44% (41 ml/rok) w stosunku do placebo, na podstawie wartości FVC mierzonych w okresie 52 tygodni. Ponadto wyniki wykazały, że profil bezpieczeństwa i tolerancji nintedanibu jest podobny do obserwowanego u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF).

Lek zarejestrowano również do leczenia chorych na SSc-ILD w innych krajach, m.in. w Kanadzie, Japonii i Brazylii. Do tej pory nintedanib został zarejestrowany do leczenia IPF w ponad 75 krajach. Jest to również pierwsza zatwierdzona terapia SSc-ILD.