2017-07-27 Aktualności

Firma Sanfi Genzyme oraz firma Alnylam Pharmaceuticals ogłosiły nowe, pozytywne wyniki dotyczące aktualnie toczących się rozszerzonych badań 2. fazy, prowadzonych metodą otwartej próby (OLE) z użyciem fitusiranu u pacjentów z hemofilią typu A i B, z obecnością inhibitorów lub bez (N=33). Wyniki te zostały przedstawione w ramach prezentacji ustnej podczas Międzynarodowego Kongresu Towarzystwa Skaz Krwotocznych i Zakrzepicy  (ISTH) w 2017 r., który odbywał się w dniach 8–13 lipca 2017 r. w Berlinie w Niemczech.

Fitusiran jest eksperymentalnym lekiem opartym na technologii RNAi skierowanym przeciwko antytrombinie (AT), stosowanym w leczeniu chorych na hemofilię A i B, który ma obniżać zawartość AT w celu wspomagania produkcji wystarczającej ilości trombiny w kaskadzie krzepnięcia do przywrócenia hemostazy i zapobiegania krwawieniom.

Firmy ogłosiły również, że w Internecie opublikowano wyniki badań klinicznych fazy 1., które wykazały zachęcający wstępny profil bezpieczeństwa i tolerancji, a także wstępne dane naukowe wskazujące na to, że fitusiran podawany co miesiąc podskórnie obniża stężenie AT i zwiększa produkcję trombiny u pacjentów z hemofilią A i B bez obecności inhibitorów. Wyniki te ukażą się w drukowanym wydaniu The New England Journal of Medicine (NEJM) z 7 września 2017 r.

Firmy Sanfi Genzyme i Alnylam Pharmaceuticals ogłosiły podjęcie realizacji programu badań klinicznych 3. fazy ATLAS, dotyczących stosowania fitusiranu u chorych na hemofilię typu A i B z obecnością inhibitorów lub bez.

Copyright © Medyk sp. z o.o