Zdrowe płuca mają pojemność życiową ok. 4 litrów i prężność tlenu we krwi na poziomie 80 mmHg, podczas gdy płuca osoby chorej na samoistne włóknienie płuc mają tylko połowę pojemności osoby zdrowej, tj. 2 litry oraz prężność tlenu we krwi poniżej 60mmHg. Na temat innowacji w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc debatowali w Warszawie podczas listopadowego seminarium lekarze oraz eksperci ds. ochrony zdrowia i HTA. Zwrócono uwagę na trzy podstawowe kwestie związane z tą jednostką chorobową: brak możliwości prowadzenia skutecznej profilaktyki z uwagi na nieznaną etiologię choroby, znaczenie trafnego i odpowiednio wczesnego rozpoznania oraz dostępu do innowacyjnych terapii.

Obecnie nie jest znana dokładna liczba osób chorujących w Polsce na SWP. Według szacunków ekspertów może to być 6,5 tys. Polaków. Ryzyko zachorowania na SWP diametralnie wzrasta wraz z wiekiem. Prof. Elżbieta Wiatr z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc przestrzega: "Choć przewlekły, postępujący, prowadzący do włóknienia proces, należy do chorób sierocych, jego występowanie zwiększa się wraz z wiekiem. Wraz ze starzeniem się społeczeństw rośnie więc liczba chorych na SWP oraz koszty związane z rentami i absencją chorobową".

Jak zauważa dr Jakub Gierczyński, ekspert ds. ochrony zdrowia z Uczelni Łazarskiego: "Polacy są liderami jeśli chodzi o absencje chorobowe. Łączna liczba dni nieobecności w pracy z powodu chorób to ok. 213 mln rocznie. W tym choroby układu oddechowego są przyczyną 29 tys. dni nieobecności, a inne choroby tkanki śródmiąższowej płuc, takie jak m.in. SWP prawie 97 tys dni".  Ekspert zwraca uwagę, że nie możemy mówić o SWP jako chorobie dotyczącej ludzi starszych, nieaktywnych zawodowo, gdyż pacjenci to osoby, które jeszcze pracują lub mogłyby pracować, gdyby nie ograniczenia wynikające z choroby.

Pulmonolodzy podkreślają, że w samoistnym włóknieniu płuc bardzo ważne jest, na jakim etapie rozpoznajemy chorobę. "Zdarza się, że chory umiera w wyniku niewydolności oddechowej jeszcze zanim uda się go zdiagnozować. Choroba ta ma bardzo złe rokowanie – gorsze nawet niż niektóre z typów raka. Do tej pory nie stosowano leczenia przyczynowego, w większości przypadków tylko leczenie paliatywne, czyli tlenoterapię bądź przeczep płuc" – wyjaśnia prof. Elżbieta Wiatr.

Trudne rozpoznanie

Trudności związane z odpowiednio wczesną diagnozą choroby wynikają z braku objawów charakterystycznych jedynie dla tej jednostki chorobowej. Większość z nich jest typowa również dla pozostałych chorób płuc, takich jak przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) czy astma i są to m.in.: duszności, postępujące upośledzenie tolerancji wysiłku i suchy kaszel.

Prof. Jan Kuś z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w swoich wypowiedziach wielokrotnie podkreślał konieczność tworzenia centrów eksperckich, w których pracowałyby osoby posiadające doświadczenie w rozpoznawaniu choroby oraz utworzenia rejestru pacjentów z SWP: "Korzyści płynące z tworzenia rejestrów to m.in. uzyskanie wiarygodnych danych epidemiologicznych, standaryzacja, a także optymalizacja procedur leczniczych. Co więcej, rejestry byłyby zasobem chorych do badań klinicznych, jak i pozwoliłyby lekarzom na otrzymanie realnych danych na temat chorych. Jak wskazywał profesor, modelowe rejestry pacjentów z SWP zostały stworzone m.in. w Czechach („Empire”) oraz Niemczech („Insights-IPF”).

Poza rejestrami ważne jest tworzenie ośrodków eksperckich, w których znajdą się specjaliści z odpowiednim doświadczeniem klinicznym. Zdaniem prof. Jana Kusia: "Radiolodzy, którzy rzadko spotykają się z IPF nie są w stanie rozpoznać choroby ze względu na brak doświadczenia, mimo znajomości wytycznych. Choroba powinna być diagnozowana w centrach specjalistycznych, takich, jakie powoływane są w krajach wysoko rozwiniętych. Diagnostyka musi wiązać się ze współpracą różnych specjalistów".

Programy lekowe – jedyna szansa pacjentów

Podczas dyskusji eksperci rozmawiali także o sposobie funkcjonowania i roli programów lekowych. Podkreślali, że pomimo długotrwałego i skomplikowanego procesu ich powstawania przynoszą wiele korzyści i możliwości oceny klinicznej choroby. Często są także jedyną szansą pacjentów na skuteczne leczenie. "Ze swojego doświadczenia wiem, że leki są szansą na życie dla pacjentów. Odrzucony wniosek refundacyjny dla pacjenta w wielu przypadkach oznacza między innymi brak możliwości ustalenia odpowiedniej dawki leku, co może prowadzić do poważnych powikłań. Aktualnie w Polsce funkcjonuje 76 programów lekowych, w tym 23 onkologiczne. Z całkowitego budżetu NFZ 15% jest przeznaczane na programy lekowe, czego najważniejszym kosztem jest koszt substancji czynnej, a wielokrotnie niższy jest koszt obsługi samego programu " – wyjaśnia prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowy w dziedzinie alergologii.

W kontekście tworzenia programów lekowych ogromne znaczenie ma również powstawanie rejestrów choroby. Korzyści wynikające z rejestrów – źródła szeregu nowych, ważnych informacji – mogą być udziałem wszystkich: lekarzy, zyskujących dodatkową wiedzę oraz płatnika, który otrzymuje informację zwrotną na temat skuteczności leczenia. Przede wszystkim, jeśli rejestrowi towarzyszy refundacja, największe korzyści odnoszą pacjenci. Mechanizm tłumaczy prof. Jan Kuś: "Chorzy, którzy są wprowadzeni do rejestru mają możliwość bezpłatnie otrzymać leki. Za granicą pacjenci z SWP są powszechnie leczeni pirfenidonem, a od pewnego czasu również nintedanibem. Nie wiem dlaczego w Polsce miałoby być inaczej".