System opieki nad chorymi na hemofilię w Polsce wymaga jeszcze wielu usprawnień, przede wszystkim zorganizowania referencyjnych ośrodków leczenia hemofilii, które zapewnią kompleksowe, wielospecjalistyczne leczenie. Następny obszar to profilaktyka krwawień, która zmniejsza ryzyko uszkodzeń stawów (artropatii hemofilowej), przez co ogranicza wskazania do zabiegów chirurgicznych i zmniejsza stopień niepełnosprawności. Profilaktyka krwawień jest obecnie standardem w leczeniu chorych na hemofilię w wielu krajach Europy, niestety wciąż nie w Polsce.

Niezwykle istotne jest również zwiększenie dostępu chorych do rekombinowanych czynników krzepnięcia. W wielu krajach konieczne jest wypłacanie rekompensat osobom chorym na hemofilię, które zostały zakażone w latach 80. i 90. ubiegłego wieku wirusami HCV i HIV, po zastosowaniu zakażonych preparatów pochodzenia osoczowego. Ta sytuacja zmotywowała rządy wielu państw do aktywnych działań w zakresie polityki zdrowotnej, dotyczącej chorych na hemofilię. Takie wnioski wypływają z raportu: „Analiza systemów zarządzania i gospodarowania czynnikami krzepnięcia w Europie”.

Hemofilia jest chorobą sierocą, która wymaga leczenia przez całe życie. W krajach, w których opieka nad chorymi na hemofilię jest dobrze zorganizowana, czas życia chorych przedłużył się z 11 lat w roku 1920 do wieku podobnego, jak w ogólnej populacji mężczyzn obecnie. Leczenie hemofilii polega przede wszystkim na substytucji niedoborowego czynnika krzepnięcia i jest leczeniem wieloletnim,
a terapia raz rozpoczęta nie powinna być przerwana. Profilaktyka i leczenie krwawień prowadzi się poprzez podawanie niedoborowych koncentratów krzepnięcia.

W Polsce w 2012 r. populacja chorych z rozpoznaną hemofilią  liczyła 2638 osób.  Kluczowe dla sukcesu w leczeniu chorych na hemofilię jest zapewnienie dostępu do bezpiecznego leczenia niedoborowymi czynnikami krzepnięcia. Miernikiem dostępności do właściwego leczenia chorych na hemofilię A jest poziom zużycia czynnika VIII na mieszkańca na rok. Przyjmuje się, że zużycie na poziomie 1 j.m. pozwala choremu zaledwie przeżyć. Zużycie w zakresie 1-3 j.m. pozwala choremu uzyskać funkcjonalną niezależność. Zużycie 3-5 j.m. zagwarantuje profilaktykę artropatii, a dopiero zużycie na poziomie 5-7 j.m. może zapewnić pełen zakres leczenia, w tym profilaktycznego, które umożliwia zachowanie pełnej aktywności życiowej. W 2012 r. w Polsce wykorzystano w sumie 183 162 900 j.m. czynnika VIII. Średnie zużycie czynnika VIII na 1 mieszkańca Polski na rok w 2012 r. wynosiło 4,768 j.m. 71% całkowitej ilości wykorzystanego czynnika VIII uzyskano z osocza. Pozostałą ilość otrzymano metodą rekombinacji genetycznej. Zużycie czynnika IX na 1 mieszkańca Polski na rok w 2012 r. wynosiło 0,543 j.m. 99% uzyskano z osocza, a pozostały 1% otrzymano metodą rekombinacji genetycznej.

Zaopatrzenie chorych na hemofilię w Polsce w koncentraty czynników krzepnięcia odbywa się w ramach dwóch programów, tj. „Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2012 2018” (budżet Ministerstwa Zdrowia) oraz terapeutycznego programu zdrowotnego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” (budżet Narodowego Funduszu Zdrowia).

Kluczowym problemem  w leczeniu chorych z niedoborami czynników krzepnięcia krwi jest konieczność zapewnienia szybkiego i stałego dostępu do koncentratów czynników krzepnięcia. Im szybciej zostanie wstrzyknięty odpowiedni koncentrat, tym szybciej zostanie zahamowane krwawienie. Utworzenie sieci ośrodków, w których realizowana jest kompleksowa, wielospecjalistyczna opieka nad chorymi to zasadnicza metoda postępowania z chorymi na hemofilię, mająca udokumentowane znaczenie w profilaktyce powikłań tej choroby.

Dostępne dane wskazują, że odpowiednio leczony chory na hemofilię, nawet dotknięty jej ciężką postacią, ma szansę prowadzić normalny tryb życia z zachowaniem pełnej aktywności zawodowej, bez konieczności korzystania ze świadczeń dla inwalidów. Brak dostępu do właściwego leczenia dla tej grupy chorych to: przedwczesne zgony, inwalidztwo, absencja w szkołach lub miejscach pracy, częste hospitalizacje, czy wreszcie zwiększone ryzyko wirusowych zakażeń przenoszonych drogą preparatów krwiopochodnych, jak np. zapalenie wątroby typu C czy typu B oraz AIDS.

Problem hemofilii nie może być pominięty w polityce zdrowotnej żadnego kraju, w którym żyją ludzie z tą skazą krwotoczną. Raport wskazuje jednoznacznie, iż obecnie kluczowym problemem dla większości krajów – również dla Polski - jest umożliwienie chorym na hemofilię dostępu do bezpiecznych koncentratów, zawierających rekombinowane niedoborowe czynniki krzepnięcia. Bardzo ważne jest też zorganizowanie referencyjnych ośrodków leczenia hemofilii, które umożliwią zapewnienie kompleksowej, wielospecjalistycznej opieki. Dobrym docelowym modelem organizacji opieki nad chorymi na hemofilię może być system irlandzki, który zapewnia pacjentom z hemofilią leczenie w ośrodkach kompleksowej opieki i ośrodkach regionalnych, dostęp do koncentratów rekombinowanych czynników krzepnięcia z dostawą domową, profilaktykę krwawień w pełnym zakresie i możliwość stosowania optymalnych form leczenia.

Dokument: „Analiza systemów zarządzania i gospodarowania czynnikami krzepnięcia w Europie” przedstawia organizację opieki nad chorymi na hemofilię w 28 krajach UE i 10 krajach, które do niej nie należą. Dane zostały zaczerpnięte z wielu opracowań przygotowanych przez World Federation of Hemophilia, dokumentów uzyskanych z poszczególnych krajów oraz publikacji naukowych.