Ostra białaczka szpikowa (AML) to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Rozwija się bardzo szybko i wymaga natychmiastowej diagnostyki oraz leczenia. Może wystąpić w każdym wieku, choć najczęściej rozpoznawana jest u osób dorosłych. Jej objawy: przewlekłe zmęczenie, osłabienie, nawracające infekcje, krwawienia czy łatwe powstawanie siniaków bywają niespecyficzne i często są mylone z innymi schorzeniami. Nieleczona może doprowadzić do zgonu nawet w ciągu kilku miesięcy. Z okazji Światowego Dnia Świadomości AML eksperci podkreślają, że choć choroba nadal stanowi ogromne wyzwanie kliniczne, w ostatnich latach dokonał się przełom w jej leczeniu również w Polsce.

 – Wielu pacjentów próbuje przeczekać pogorszenie samopoczucia, leczy się samodzielnie lub odkłada wizytę u lekarza. Tymczasem – jak podkreślają eksperci – jeśli objawy utrzymują się lub nasilają w ciągu jednego–dwóch tygodni, konieczna jest pilna diagnostyka. Proste badanie morfologii krwi może już na wczesnym etapie wzbudzić podejrzenie AML – podkreśla Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita.

W przypadku podejrzenia AML kluczowe znaczenie ma szybkie wykonanie podstawowych badań. Najważniejszym pierwszym krokiem jest morfologia krwi obwodowej: proste, powszechnie dostępne badanie, które może już na wczesnym etapie wskazać nieprawidłowości i nasunąć podejrzenie choroby. W dalszym etapie diagnostyka obejmuje bardziej zaawansowane badania hematologiczne, w tym ocenę szpiku kostnego oraz badania molekularne, które pozwalają określić podtyp choroby i dobrać optymalną terapię. To właśnie szybka i precyzyjna diagnostyka warunkuje dziś skuteczność leczenia AML.

Choć AML jest chorobą rzadką, jej rzeczywista skala może być niedoszacowana. W Polsce rozpoznaje się co najmniej kilkaset przypadków rocznie, ale według ekspertów liczba ta może sięgać nawet około 1000 nowych zachorowań rocznie u dorosłych. Choroba zdecydowanie częściej dotyczy osób starszych –  większość pacjentów ma powyżej 65 lat, a mediana wieku zachorowania wynosi około 67– 70 lat. Ryzyko rozwoju AML wyraźnie rośnie po 60. roku życia, co sprawia, że leczenie tej grupy pacjentów stanowi szczególne wyzwanie kliniczne.

Przełom w leczeniu 

Postęp medycyny w ostatnich latach przyniósł przełom w leczeniu pacjentów z AML, szczególnie tych, którzy nie kwalifikują się do leczenia intensywną chemioterapią z uwagi na wiek lub obecność chorób współistniejących. Jednym z najważniejszych osiągnięć ostatnich lat jest wprowadzenie m.in. terapii skojarzonej rekomendowanej przez najważniejsze międzynarodowe wytyczne, w tym NCCN, ASH, ELN oraz EHA, a także przez agencje oceny technologii medycznych na świecie. To połączenie wenetoklaksu z azacytydyną (VEN+AZA). Schemat ten stał się standardem leczenia u pacjentów z nowo rozpoznaną AML, którzy nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii.

Eksperci podkreślają, że obecnie pacjenci w Polsce w ramach programu lekowego B. 114 mają dostęp do leczenia na światowym poziomie, m.in. do nowoczesnych terapii celowanych, które istotnie poprawiają wyniki leczenia i dają realną szansę na dłuższe życie, a w wybranych przypadkach otwierają drogę do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.