Eksperci kliniczni z całej Polski wzięli udział w spotkaniu poświęconym tematyce priorytetów refundacyjnych w hematologii pod kierownictwem naukowym prof. dr hab. n. med. Ewy Lech-Marańdy, konsultant krajowej w dziedzinie hematologii. Uczestnicy dyskusji wskazali na najpilniejsze potrzeby i oczekiwania wobec dostępu do nowych metod leczenia.

Hematologia to jeden z obszarów, który w ostatnim roku cechował się dużą dynamiką, jeśli chodzi o dostęp do nowych terapii. Prof. Ewa Lech-Marańda w licznych wystąpieniach publicznych podkreślała, że w tym obszarze dokonano w Polsce wielu pozytywnych zmian. Wciąż jednak istnieją tzw. białe plamy w kontekście możliwości nowoczesnego leczenia pacjentów z poszczególnymi nowotworami krwi. Wśród nich znajdują się np. chłoniak grudkowy oraz chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL).

Chłoniak grudkowy

Jest drugim najczęściej występującym u dorosłych w grupie tzw. chłoniaków niehodgkinowskich i najczęstszym wśród tzw. chłoniaków indolentnych. Cechuje się dość powolnym postępem i skąpymi objawami. Tym samym często bywa rozpoznawany w zaawansowanym stadium. Choroba jest wówczas nieuleczalna, a wysiłek terapeutyczny skupia się na osiąganiu jak najdłuższych czasów remisji.

Jak zauważył prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, w obecnej sytuacji w Polsce po 2. linii leczenia brakuje dostępu do nowoczesnych terapii, co sprawia, że okresy remisji są coraz krótsze, skraca się również czas całkowitego przeżycia. W związku z tym konieczne jest zastosowanie innego podejścia do leczenia chorych z częstymi nawrotami. Prof. Wróbel zwrócił uwagę na potrzeby w zakresie dostępu do immunoterapii. Dostępne rozwiązania to terapia CAR-T lub przeciwciała bispecyficzne. Omawiając wyniki badań terapii CAR-T, prof. Wróbel zwrócił uwagę na istotną poprawę sytuacji pacjentów, przejawiającą się wysokimi odsetkami odpowiedzi i dłuższymi okresami remisji po zastosowaniu leczenia. Drugą formą immunoterapii, która została zarejestrowana w 2022 r,. jest leczenie przeciwciałem bispecyficznym skierowanym przeciwko antygenowi CD-20 na limfocycie B oraz CD-3 na limfocycie T. Wyniki badań u pacjentów po 2 lub więcej liniach leczenia wykazały wysoką skuteczność tej terapii.

Chłoniak rozlany z dużych komórek B

Wśród chłoniaków niehodgkinowskich najczęściej występującym u pacjentów jest chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL). Jest to choroba agresywna, szybko postępująca – w przypadku braku leczenia mediana przeżycia wynosi ok. 6 miesięcy. Jednocześnie chłoniak DLBCL u znacznej części pacjentów może być wyleczony. Największe szanse na trwałe wyleczenie mają chorzy w pierwszej linii leczenia.

O priorytetach refundacyjnych w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B mówiła prof. dr hab. n. med. Anna Czyż. Przedstawiła m.in. wyniki badania POLARIX, czyli zastosowania polatuzumabu wedotyny w połączeniu ze schematem CHOP bez winkrystyny. Jak wynika z danych, zastąpienie schematu R-CHOP przez POL-R-CHP w 1. linii u chorych z IPI 2-5 mogłoby zredukować konieczność zastosowania 2. linii terapii w 10-letnim okresie o 27%. Co więcej, w omawianym badaniu POLARIX nie stwierdzono istotnych statystycznie różnic pod względem częstości występowania zdarzeń niepożądanych pomiędzy schematem leczenia z polatuzumabem wedotyny, a obecnie stosowanym standardem leczenia.

W dalszej części swojej wypowiedzi prof. Czyż wskazała m.in. na potrzeby związane z dostępem do 2. linii leczenia w pierwotnej oporności i wczesnych nawrotach chłoniaków DLBCL, omawiając wyniki badań terapii CAR-T, gdzie odsetek odpowiedzi w przypadku badania ZUMA-7 wyniósł ponad 80% w ramieniu eksperymentalnym, podczas gdy w ramieniu standardowym nie przekroczył 50%. Leczenie CAR-T wykazało również istotną przewagę, biorąc pod uwagę czas przeżycia wolnego od zdarzeń. Podobne wnioski płyną z badania innej terapii CAR-T, czyli badania TRANSFORM. Wśród kolejnych nowych możliwości leczenia nawrotowej i opornej postaci DLBCL, prof. Czyż omówiła schemat leczenia tafasitamabem i lenalidomidem oraz terapię loncastuximabem.

Priorytety refundacyjne w chłoniaku grudkowym i DLBCL

Jak zauważyła prof. Ewa Lech-Marańda, chłoniaki to te choroby, w których w ostatnim czasie było mało refundacji, choć podkreśliła fakt umieszczenia lenalidomidu w katalogu chemioterapii dla chorych opornych i nawrotowych. Wyraziła nadzieję, że w przypadku chłoniaka grudkowego mosunetuzumab znajdzie się na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, jako terapia przełomowa i może w takim schemacie uda się ten lek zrefundować.

W odniesieniu do chłoniaków agresywnych prof. Ewa Lech-Marańda wskazała, że tafasitamab z lenalidomidem jest w procesie refundacyjnym i być może w pierwszej połowie tego roku zostanie udostępniony pacjentom chorym na DLBCL. Zaznaczyła również, że udostępnienie polatuzumabu wedotyny w pierwszej linii leczenia oraz innych omawianych terapii, także w kolejnych liniach, sprawi, że chorzy z DLBCL będą w Polsce odpowiednio zaopiekowani.