Według raportu przeprowadzonego przez firmę Pratia, dotyczącego świadomości Polaków na temat badań klinicznych, aż 70% osób uważa, że badania kliniczne dają nadzieję na wyleczenie problemów zdrowotnych, dla których medycyna obecnie nie znajduje rozwiązań. Odpowiedź taka nie dziwi, patrząc na liczbę rejestrowanych na całym świecie badań klinicznych oraz na obszary terapeutyczne, w których są one prowadzone. W 2021 r. na całym świecie otworzono 5,5 tys. nowych badań, z czego aż 37% dotyczyło onkologii.

W procesie wprowadzania nowego leku na rynek wszystko zaczyna się od idei oraz wytężonej pracy w laboratorium. Mamy wtedy do czynienia z tzw. etapem przed odkryciem. Najwięcej czasu poświęca się tu na odnalezienie obszaru, nad którym prowadzone będą prace oraz na wskazanie głównego celu projektu. Po odkryciu substancji leczniczej przeprowadzane zostają tzw. badania podstawowe, a następnie szerokie badania przedkliniczne. Zwieńczeniem tej fazy koncepcyjnej są wyniki badań laboratoryjnych i przedklinicznych dla badanego produktu leczniczego. Wyniki te są kluczowe dla składanego później wniosku na rozpoczęcie badań klinicznych. Według szacunków Europejskiej Akademii Pacjentów w obszarze Terapii Innowacyjnych (EUPATI) taki etap opracowania nieklinicznego może trwać 3-6 lat. Jest to podyktowane przede wszystkim bezpieczeństwem przyszłego leku. W tym czasie jest on testowany i sprawdzany pod wieloma względami, aby wstępnie ocenić aktywność, bezpieczeństwo, toksyczność i sposób metabolizowania produktu badanego.

Od badań klinicznych do leku w obrocie

Wszystkie badania kliniczne w Polsce wymagają specjalnego pozwolenia, co wynika z ustawy Prawo farmaceutyczne z 6 września 2001 roku. Proces jest ściśle nadzorowany przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Dodatkowym organem, który również czuwa nad prawidłowym przebiegiem powstawania leku, jest komisja bioetyczna. To niezależny podmiot, który ocenia kryteria etyczne badania, celowość projektu, a także jego wykonalność.

Oprócz pieczy ze strony powyższych regulatorów, badaczy i sponsorów badania obowiązuje też Good Clinical Practice (Dobra Praktyka Kliniczna). To swoisty dekalog, który wyznacza obowiązki badacza, instytucji badawczej, jak i sponsora badań. Określa obowiązek wykonywania badania zgodnie z napisanym protokołem, a także wskazuje jakie konkretne elementy powinien zawierać. W GCP określono też podstawową dokumentację badania klinicznego.

Proces badań klinicznych potrafi trwać od kilku do kilkunastu lat. Zdarza się, że po wynikach badań klinicznych prace nad lekiem zostają zawieszane, ponieważ okazuje się, że dany produkt nie osiągnął satysfakcjonujących wyników.

Proces dopuszczenia leku do fazy klinicznej jest objęty kontrolą kilku organów. Dzięki temu zapewnione jest maksymalne bezpieczeństwo osób biorących udział w badaniach. Nadzór nad wydaniem pozwolenia na badania klinicznego prowadzą zarówno organy międzynarodowe (np. Europejska Komisja Leków), jak i krajowe (np. Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych), które wymagają przeprowadzenia bardzo rygorystycznych badań podstawowych i przedklinicznych.

Po procesie badań klinicznych, gdzie w pierwszej fazie przebadanych jest zaledwie kilkunaście osób, w drugiej – od kilkudziesięciu do kilkuset, a w ostatniej,  trzeciej – kilka tysięcy, można składać wniosek o zezwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego. Oczywiście badania te muszą wcześniej osiągnąć zamierzone wyniki efektywności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii.

Zwieńczeniem procesu dla każdego producenta leków jest oczywiście przyznanie przez instytucje państwowe zezwolenia na wprowadzenie leku na rynek.

Dlaczego Polacy chcą brać udział w badaniach klinicznych?

Według raportu Pratii, zdecydowana większość Polaków odpowiedziała, że badania kliniczne są szansą na wyleczenie choroby, gdy inne metody leczenia okazały się nieskuteczne. Drugą najczęściej podawaną odpowiedzią była ta, że w ramach badań klinicznych pacjenci mają dostęp do bezpłatnej, profesjonalnej opieki medycznej. Co więcej, ¾ osób, które brały już udział w jakimś badaniu klinicznym, wyraziło chęć ponownego udziału, jeśli będą mieli taką możliwość. Podobnej odpowiedzi udzieliło 55% osób, które jeszcze w takich badaniach nie uczestniczyły. Posiadanie w rodzinie lub w kręgu znajomych osoby, która uczestniczyła w badaniu klinicznym, również pozytywnie wpływa na decyzje dotyczące ewentualnego uczestnictwa w takich badaniach