Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80% wszystkich zachorowań na ostre białaczki. AML ma najniższy wskaźnik przeżywalności spośród wszystkich białaczek. Choroba postępuje bardzo szybko, a opóźnienie leczenia może w sposób znaczący zwiększyć ryzyko śmierci. 50% pacjentów z AML nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia, z uwagi na swój stan zdrowia. Światowy Dzień Świadomości Ostrej Białaczki Szpikowej (21 kwietnia) skłania do refleksji na temat  możliwościach jej leczenie i potrzeb tej grupy chorych.

AML – białaczka z najgorszymi rokowaniami

Białaczki to choroby nowotworowe układu krwiotwórczego, które stanowią 3% ogółu zachorowań na nowotwory w całej populacji chorych. Choć białaczki zalicza się do chorób rzadkich, grupa pacjentów hematoonkologicznych w Polsce to ponad 100 tys. osób

Jedną z najbardziej agresywnych białaczek jest ostra białaczka szpikowa (AML), która dotyka 3,7 pacjenta na 100 000 osób. Spośród wszystkich białaczek, to właśnie AML ma najniższy wskaźnik przeżywalności – 3/4 dorosłych pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.

Objawy ostrej białaczki szpikowej początkowo nie są charakterystyczne. Może wystąpić osłabienie, szybkie męczenie się czy zmniejszona wydolność fizyczna (objawy wynikające z niedokrwistości), zwiększona częstość infekcji lub przedłużające się infekcje i gorączki (objawy wynikające z obniżonej liczby neutrofili) lub w końcu może wystąpić zwiększona skłonność do krwawień, krwawienia z nosa, dziąseł, czy wybroczyny na skórze i śluzówkach (objawy wynikające z małopłytkowości). Ważne jest, aby nie bagatelizować takich objawów i możliwie jak najszybciej wykonać morfologię krwi. Im szybciej będzie postawione rozpoznanie i podjęte leczenie, tym szanse na uzyskanie remisji będą większe. Nieleczona ostra białaczka szpikowa może doprowadzić do śmierci chorego w ciągu 2–3 miesięcy, dlatego tak ważne jest szybkie rozpoczęcie odpowiedniej dla danego pacjenta terapii – mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, Konsultant Krajowy w dziedzinie hematologii i Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Problemy pacjentów hematoonkologicznych i ich bliskich – wyniki badania

Na przełomie 2021 i 2022 r. Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych (PKPO) wraz ze Stowarzyszeniem Hematologiczni przygotowali i udostępnili na swoich profilach dwie ankiety skierowane do dorosłych pacjentów z białaczką oraz do ich bliskich.

Jak wykazało badanie, choroba pogorszyła sytuację finansową 3/4 chorych, przy czym co czwarty chory ledwo łączy koniec z końcem. Dla blisko 60% chorych głównym wydatkiem związanym z chorobą są częste i dalekie dojazdy do szpitala lub na wizyty lekarskie. Kolejną niezaspokojoną potrzebą wydaje się dostęp do odpowiedniego wsparcia psychologicznego. Jedynie niecałe 3% ankietowanych pacjentów zostało przebadanych termometrem dystresu – narzędziem umożliwiającym ocenę dyskomfortu psychicznego u pacjentów onkologicznych. Newralgicznym punktem jest także sam proces leczenia, doprecyzowując – jego organizacja i koordynacja. Dla przykładu, koordynatora leczenia otrzymało jedynie 14% ankietowanych. Dodatkowo aż 37% badanych nie zostało poinformowanych na początku leczenia o ścieżce terapeutycznej, możliwościach leczenia ani o tym, jak będzie ono przebiegało.

Wyniki badania jasno wskazują, że oprócz leczenia sensu stricte, pacjentom hematoonkologicznym i ich najbliższym potrzebne jest kompleksowe wsparcie. Choroba bowiem wyniszcza nie tylko organizm, ale również negatywnie wpływa na sytuację finansową, zawodową i stan psychiczny chorego i jego rodziny.

Innowacyjne terapie szansą dla pacjentów chorujących na AML

Obecnie największym wyzwaniem jest zapewnienie wszystkim pacjentom dostępu do terapii celowanych, które precyzyjnie eliminują komórki nowotworowe. Takie terapie są w stanie nie tylko wydłużyć życie wolne od progresji i poprawić jakość życia chorego, ale w wielu przypadkach mogą również doprowadzić do całkowitego wyleczenia choroby. Tak jest w przypadku ostrej białaczki szpikowej (AML).

W XXI w. celem leczenia AML u chorych, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, jest wyleczenie choroby. Możemy to uzyskać u ponad połowy pacjentów. U chorych, którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia, pierwszym celem jest uzyskanie całkowitej remisji, a u pozostałych chorych stosowanie niskodawkowej chemioterapii, która istotnie wydłuża całkowite przeżycie. Warto dodać, że w obrębie AML wyróżniamy aż 4 grupy pacjentów, z których każda ma inne potrzeby terapeutyczne. Różne terapie skierowane są do konkretnych grup pacjentów, dlatego, jako lekarze, zależy nam, żeby każdej z nich móc zaproponować najbardziej skuteczne i, przede wszystkim, najbardziej efektywne leczenie – wyjaśnia Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

W trudnej sytuacji znajdują się osoby starsze oraz osoby z chorobami współistniejącymi, które nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii z intencją przeszczepienia. To dla tej grupy niskodawkowe leczenie jest jedyną szansą. Warto zauważyć, że większość zarejestrowanych w Europie nowoczesnych terapii dla pacjentów z AML to leki przeznaczone do stosowania w tzw. pierwszej linii. Oznacza to, że już na samym początku pacjent dostaje możliwie najbardziej skuteczną terapię, która niszczy komórki nowotworowe, nie osłabiając tych zdrowych.

Przy każdym kolejnym nawrocie nowotwór jest bardziej oporny na stosowaną terapię, dlatego już na początku leczenia powinno się stosować jak najsilniejsze leki. Należy podkreślić, że skuteczna pierwsza linia leczenia wydłuża całkowite przeżycie chorych – dodaje prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda.