Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną, warunkową opinię dla fedratynibu – nowego leku na mielofibrozę. Rekomenduje objęcie refundacją tego leku w ramach programu lekowego: „Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej (ICD 10: D47.1)” pod warunkiem ograniczenia zastosowania fedratynibu wyłącznie do grupy chorych nietolerujących lub opornych na ruksolitynib.

Pozytywna Rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania fedratynibu w ramach procedury RDTL. Przedstawiciele organizacji pacjentów, komentując pozytywną decyzję Prezesa AOTMiT, wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się opcji leczenia.

Lek rekomendowany jest od 2020 r. w wytycznych klinicznych NCCN. Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych od lat wspiera pacjentów z mielofibrozą i wspólnie ze Stowarzyszeniem „Hematoonkologiczni” prowadzi także aktywności na rzecz efektywnego leczenia chorych. Fedratynib to dla nich kolejna szansa na dłuższe życie – zauważa Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Rzadki nowotwór

Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny, poważne schorzenie szpiku kostnego zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie, które diagnozuje się u 1 na 100 tys. osób w UE. Charakterystyczne dla mielofibrozy jest namnażanie się nieprawidłowych prekursorów płytek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Na skutek tego procesu dochodzi do zaburzeń krwiotworzenia w szpiku kostnym. Hematopoeza, czyli produkcja komórek krwi, ma wówczas miejsce w innych lokalizacjach – w wątrobie i śledzionie, a narządy te ulegają znacznemu powiększeniu. Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety. Może rozwinąć się u osób w każdym wieku, ale mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat.

Statystyczny czas przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótki i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba dostępu do nowych leków.

Fedratynib

To doustny lek stosowany raz na dobę – jest pierwszą od niemal dekady, nową opcją leczenia mielofibrozy. Zastosowanie fedratynibu spowodowało klinicznie znaczące zmniejszenie objętości śledziony i objawów choroby u pacjentów z mielofibrozą, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.

Prof. nadzw. dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie w przesłanych uwagach do AWA zauważa: Fedratynib jest drugim po ruksolitynibie lekiem zarejestrowanym przed FDA i EMA do leczenia pacjentów z zaawansowaną mielofibrozą (MF). Jest to choroba istotnie upośledzająca jakość życia pacjentów (splenomegalia, objawy ogólne) i skracająca całkowite przeżycie. Szczególnie złe rokowanie (kilka miesięcy przeżycia) dotyczy pacjentów, którzy nie tolerują lub nie odpowiadają na leczenie ruksolitynibem. Dotychczas dla tej grupy chorych nie było żadnej opcji leczenia. Ich wiek i stan ogólny w większości przypadków nie pozwala na kwalifikację do procedury przeszczepienia szpiku. Fedratynib jest pierwszym lekiem, w przypadku którego udowodniono skuteczność u pacjentów nietolerujących/opornych na ruksolitynib. Wyniki badania JAKARTA2 wskazują na istotne zmniejszenie śledziony i objawów ogólnych u około 30% chorych. Leczenie fedratynibem po niepowodzeniu leczenia ruksolitynibem pozwoliło na osiągnięcie mediany przeżycia wolnego od progresji – 13,3 miesiąca. W 18. miesiącu od rozpoczęcia terapii w dalszym ciągu żyło 67% pacjentów. Dla tej grupy fedratynib stanowi jedyną opcję terapeutyczną

Refundacja fedratynibu zwiększy klinicystom wybór terapeutyczny w 1. linii leczenia oraz umożliwi skuteczne leczenie pacjentów w 2. linii (obecnie brak opcji terapeutycznych). Dane z badań Comfort 1 i 2 wskazują, iż około 50% pacjentów traci odpowiedź na leczenie ruksolitynibem w ciągu 3 lat od rozpoczęcia terapii. Pacjenci, którzy utracili odpowiedź na ruksolitynib, przeżywają przeciętnie 6 miesięcy. Dlatego tak ważne jest wprowadzenie nowego leku. Polscy chorzy zasługują bowiem na dostęp do terapii, które zwiększą ich szansę na dłuższe i bardziej komfortowo życie.