Stwardnienie rozsiane jest jedną z najczęstszych chorób ośrodkowego układu nerwowego o charakterze zapalno-demielizacyjnym. W Polsce choruje na nią ok. 45 tys. osób, najczęściej pojawia się w populacji u tzw. młodych dorosłych, czyli między 20. a 40. r.ż., 70% to kobiety. SM to choroba heterogenna. U każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRSM), pierwotnie postępującą (PPSM) i wtórnie postępująca (SPMS). Do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów z SM rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego. Coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku terapii stosuje się wysoko efektywne terapie (HET – highly effective treatment).

W leczeniu pacjentów z SM czas odgrywa kluczową rolę, dlatego tak istotne jest zatrzymanie rozwoju choroby już na samym początku. Pozwala to na wyhamowanie procesu powstawania zmian w mózgu i rdzeniu kręgowym. Taką możliwość daje nam wdrożenie wysoko efektywnych terapii we wczesnym stadium choroby, która obecnie wykorzystywana jest dopiero w II linii leczenia, kiedy nie mamy już wpływu na zaistniałe zmiany – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, Dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, Kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

Jeszcze do niedawna leczenie na stwardnienie rozsiane było możliwe jedynie u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM. Chorzy na postać pierwotnie postępującą nie mieli wskazanej żadnej skutecznej terapii. Sytuacja wyglądała podobnie w przypadku postaci wtórnie postępującej, w której dostępne w ramach programów lekowych terapie dla postaci rzutowo-remisyjnej modyfikujące przebieg choroby nie wykazują skuteczności w przypadku SPMS. 

Obecnie obszar stwardnienia rozsianego to jeden z najszybciej rozwijających się obszarów terapeutycznych. Widać to w tempie rejestracji nowych terapii o innowacyjnym mechanizmie działania. Rozwój medycyny w tym obszarze sprawił, że pacjenci, cierpiący na dotąd nieleczone postaci SM, zyskali możliwość leczenia za pomocą nowoczesnych terapii, które spowalniają znacząco rozwój choroby. Zgodnie z danymi najnowszego Atlasu SM , Polska jest krajem, w którym chorzy mają dostęp do wszystkich leków zgodnych z zaleceniami klinicznymi. Wyjątek stanowi terapia dla pacjentów zmagających się z postacią wtórnie postępującą – jest to ostatnia grupa pacjentów, która wciąż czeka na dostęp do terapii – tłumaczy prof. Halina Bartosik-Psujek, Konsultant województwa podkarpackiego w dziedzinie neurologii, Prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. 

Zmiana tradycyjnego schematu leczenia

Najczęściej powtarzanym schematem leczenia stwardnienia rozsianego jest rozpoczęcie terapii od leku z tzw. pierwszej linii leczenia o niższej skuteczności, a w momencie pogorszenia stanu zdrowia pacjenta zmienia się terapię na lek z drugiej linii leczenia o wyższej skuteczności.

Tradycyjne przekonanie o rozpoczęciu leczenia od terapii mniej inwazyjnej opierało się głównie na chęci uniknięcia leków o długim czasie działania na układ immunologiczny, a także wyborze leku bardziej bezpiecznego dla pacjenta, o niższym występowaniu skutków ubocznych. Dziś, dzięki kilkuletnim badaniom wiemy, że bezpieczeństwo terapii podstawowych i wysoko efektywnych jest porównywalne. Przykładem może być ofatumumab, lek, który może zaoferować pacjentom wysoce skuteczne i bezpieczne leczenie nawet we wczesnym stadium choroby, a tym samym zapobiegać wczesnemu postępowi niesprawności. Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna, więc jeśli stany zapalne zostaną skutecznie zatrzymane na początku choroby, to procesy neurodegeneracyjne nie wystąpią lub zostaną znacząco opóźnione. Wprowadzenie terapii o wysokim poziomie bezpieczeństwa na poziomie I linii i skuteczności II linii leczenia daje możliwość pacjentowi i lekarzowi wyboru optymalnego leczenia w ramach terapii SM – tłumaczy prof. Krzysztof Selmaj. 

Badania przeprowadzone wśród pacjentów wykazują, że stosowanie leków skutecznych i wysoko skutecznych należy do głównych oczekiwań osób chorujących na stwardnienie rozsiane (87%). Dzięki temu pacjenci mają pewność, że otrzymuje najbardziej efektywne leczenie, które zatrzymuje postęp choroby.

Jednym z głównych priorytetów w leczeniu stwardnienia rozsianego powinien być wczesny dostęp do wysoko efektywnych terapii zgodnie z europejskimi standardami. Oprócz ich skuteczności i profilu bezpieczeństwa, dla pacjenta zachęcający może być również sposób podawaniu terapii, który umożliwia dostosowanie jej do preferencji chorego. Poza tradycyjnymi tabletkami i wlewami pojawiają się także iniekcje podskórne, dawkowane samodzielnie raz w miesiącu przy pomocy wstrzykiwacza podobnego do tego, który jest stosowany u pacjentów z cukrzycą. Taki sposób podania pozwala na zindywidualizowanie terapii i dostosowanie jej do potrzeb chorego, z uwzględnieniem nie tylko aktywności choroby, ale i planów życiowych . Z mojej praktyki klinicznej wynika, że sposób podania leku bez konieczności hospitalizacji i premedykacji znacząco wpływa na jakość życia , ale też motywację pacjenta do leczenia. Tym samym zmniejsza szansę na odejście od terapii. Brak konieczności tak częstych wizyt lekarskich może również pozytywnie wpłynąć na optymalizację modelu opieki – wyjaśnia dr n. med. Elżbieta Jasińska z Poradni Neurologicznej RESMEDICA w Kielcach.