Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w ślad za opinią Rady Przejrzystości, uznał za zasadne finansowanie ze środków publicznych leku lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem (Rd) we wskazaniu: „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0)”. (17 sierpnia 2020 r.). Chorzy na szpiczaka plazmocytowego są o krok bliżej do nowej opcji leczenia w pierwszej linii terapeutycznej. 

Prezes Fundacji Carita, Łukasz Rokicki podkreśla: (...) Jeden krok mamy za nami, teraz takiej samej decyzji chcielibyśmy oczekiwać od Ministra Zdrowia, oznaczałoby to, że pacjenci otrzymają kolejny europejski standard leczenia i tym samym zaczniemy doganiać pociąg, który w ostatnim czasie niestety nam mocno odjechał w stosunku do innych państw, co pokazuje raport dostępności lekowej opracowany przez Fundacje Carita.

Wprowadzenie schematu Rd czyli połączenie lenalidomidu (leku immunomodulującego) z deksametazonem to nowa szansa dla osób niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Schemat ten jest zalecany w pierwszej linii leczenia przez Polską Grupę Szpiczakową  (2018), NCCN (2020), European Myeloma Network (2014). Wyniki leczenia w porównaniu ze schematem MPT (melphalan, prednison, thalidomid), który jest także stosowany w pierwszej linii leczenia  szpiczaka plazmocytowego, wykazały, że leczenie Rd powoduje dłuższy  czas przeżycia do progresji, dłuższy czas przeżycia całkowitego (OS), powoduje mniejszą liczbę działań niepożądanych 3. i 4. stopnia, rzadziej jest przyczyną zmniejszenia dawki i rzadziej  prowadzi do czasowego przerwania leczenia. Na uwagę zasługuje fakt, że  to leczenie doustne, które preferują chorzy . 

Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u ok. 1500 osób. Stanowi ok. 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne. Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń.

Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia pacjentów. Zawdzięczamy to dostępności  nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, wprowadzaniu leczenia konsolidującego oraz podtrzymującego od progresji choroby. 

Mediana czasu przeżycia chorych z objawową, postępującą postacią choroby nie przekraczała dawniej 3-4 lat, ale ostatnio, dzięki wprowadzeniu nowych leków, wydłużyła się do 5-7 lat, zwłaszcza w grupie chorych młodszych. Zdaniem ekspertów, optymalny wybór pierwszej linii leczenia jest bardzo ważny, ponieważ z czasem pacjenci coraz gorzej odpowiadają na terapię w dalszych liniach leczenia i mają krótsze okresy remisji. Zastosowanie schematu Rd w pierwszej linii leczenia umożliwia znaczące wydłużenie czasu pierwszej remisji u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu.

Jak podkreśla dr hab. med. Dominik Dytfeld: Bardzo się cieszę z decyzji Prezesa AOTMiT w imieniu pacjentów leczonych na szpiczaka plazmocytowego. To bardzo dobra wiadomość dla pacjentów i lekarzy, zwłaszcza  w erze Covid-19, gdyż terapia lenalidomidem to doustna terapia o dobrym profilu bezpieczeństwa, na którą zarówno pacjenci i lekarze czekają od dawna. Chciałbym jeszcze raz podkreślić swoją satysfakcję z powodu pozytywnej decyzji prezesa AOTMiT i pozostaję w oczekiwaniu na decyzję Ministra Zdrowia dotyczącą objęcia refundacją leczenia lenalidomidem  w ramach programu lekowego.