Od 1 września na liście leków refundowanych pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza. W nowo powstałym programie lekowym dedykowanym pacjentom z chorobą Fabry’ego znajdą się dwa leki, które pod koniec ubiegłego roku uzyskały pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji: Fabrazyme i Replagal. Choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu alfa-galaktozydazy (alfa-GAL). Osoby z chorobą Fabry’ego dziedziczą nieprawidłową budowę genu odpowiedzialnego za produkcję tego enzymu. Jego niedobór sprawia, że lipidy odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych, uszkadzając m.in. nerki, serce czy mózg.
U pacjentów, którzy nie są leczeni, dochodzi do poważnych powikłań narządowych: niewydolności nerek (co w konsekwencji skutkuje koniecznością rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek); poważnych powikłań sercowo- naczyniowych, takich jak zawał serca, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca; czy do wielokrotnych udarów mózgu. Spustoszeń, które w organizmie chorego spowodował brak enzymu, nie da się już odwrócić, dlatego tak ważne jest włączenie leczenia na wczesnym etapie choroby.
- Zastosowanie połączenia diklofenaku z witaminami z grupy B w leczeniu bólu
- Ostra porfiria wątrobowa
- Nowy lek dla chorych z tętniczym nadciśnieniem płucnym
- Nowa aplikacja Polskiego Towarzystwa Onkologicznego
- Wybór terapii dla pacjentów z nowotworami krwi
- Nieodwołane wizyty lekarskie – problem systemu ochrony zdrowia
- Leki złożone w terapii bólów głowy
- XVIII Ogólnopolska Konferencja „Kontrowersje w pediatrii”
- Metapneumowirus HMPV dziecięcych i geriatrycznych zakażeń układu oddechowego
- Alergiczne zapalenia błony śluzowej nosa
