Hydroksymocznik jest jednym z najdłużej stosowanych leków przeciwnowotworowych w hematologii, zarejestrowanym w leczeniu chorób mieloproliferacyjnych (przewlekłej białaczki szpikowej, czerwienicy prawdziwiej, nadpłytkowości samoistnej, mielofibrozy), jak również niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Może być stosowany także jako składnik kremów u chorych na łuszczycę. Lek wykazuje działanie cytotoksyczne i antymitotyczne,
co pozwala na szybkie i skuteczne obniżenie wybranych parametrów morfotycznych krwi. Nie udało się dotąd wynaleźć leku o właściwościach zbliżonych do hydroksymocznika, który działałby w sposób bardziej selektywny i mniej toksyczny dla szpiku, przez co hydroksykarbamid pozostaje nadal lekiem pierwszego rzutu w leczeniu początkowych stadiów wyżej wymienionych chorób. Do zalet terapii hydroksymocznikiem zaliczamy przede wszystkim możliwość ambulatoryjnego przyjmowania leku, dobrą sterowność w zakresie dawkowania, niską cenę i wysoką dostępność na rynku.

Hydroksymocznik (łac. hydroxycarbamidum, HU) jest organicznym związkiem chemicznym z grupy amidów, będącym hydroksylową pochodną mocznika pod postacią  N-hydroksydiamidu kwasu węglowego. Preparaty hydroksymocznika opracowano pod koniec lat 50. XX w. i są stosowane do dziś. Zastąpiły busulfan jako lek cytostatyczny pierwszego wyboru u pacjentów z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową. Hydroksymocznik jest cytostatykiem fazowo swoistym – działa wybiórczo na fazę S cyklu komórkowego, powodując zatrzymanie wzrostu komórek w interfazie G1-S. Ponadto hamuje aktywność reduktazy rybonukleotydowej, przekształcającej rybonukleotydy do deoksyrobonukleotydów. W konsekwencji hamuje syntezę DNA bez zahamowania syntezy RNA i białek. Oporność na działanie hydroksymocznika wynika ze zwiększenia stężenia reduktazy rybonukleotydowej wskutek amplifikacji genów w komórkach nowotworowych.