Metformina jest lekiem przeciwcukrzycowym o wielu miejscach działania i wielu molekularnych oddziaływaniach. Fizjologicznie metformina działa bezpośrednio lub pośrednio, zmniejszając wątrobową produkcję glukozy, podwyższając spalanie glukozy i kwasów tłuszczowych. Na poziomie molekularnym metformina hamuje mitochondrialny kompleks I łańcucha oddechowego, co może tłumaczyć jej zdolność do aktywowania komórkowego sensora energetycznego, kinazy białkowej zależnej od AMP (AMPK). Aktywacja AMPK podwyższa wrażliwość na insulinę oraz redukuje reakcje anaboliczne, jak lipogenezę i glukoneogenezę. Blokadę przez metforminę mitochondrialnego kompleksu I, zatem redukcję oddychania komórkowego, uważa się za istotną w podwyższeniu wrażliwości na radioterapię dla szeregu nowotworów, jak rak jelita grubego, rak płuc, rak piersi. W badaniach epidemiologicznych wykazano obniżoną śmiertelność pacjentów nowotworowych leczonych metforminą.

Metformina jest lekiem antyhiperglikemicznym pierwszego wyboru, z którego korzysta na świecie ok. 150 mln pacjentów. Jest to lek o budowie chemicznej biguanidu, znany od ponad półwiecza i stosowany w otyłościowej insulinooporności i cukrzycy typu 2 (T2D). Doustnie podawana metformina jest absorbowana w 70% przez jelita. Odpowiednio do drogi eliminacji, wysokie stężenia metforminy notowane są w jelitach, wątrobie, nerkach i pęcherzu, przy czym obserwuje się relatywnie niewielką kumulację metforminy w mięśniach. Nietolerancja metforminy i problemy żołądkowo-jelitowe nie są częste i wiążą się zazwyczaj z wysokimi dawkami tego leku. Wewnątrzkomórkowo metformina gromadzi się w mitochondriach, w stężeniu 1000-krotnie przewyższającym jej stężenie zewnątrzkomórkowe. Hamowanie przez metforminę kompleksu I w mitochondrialnym łańcuchu oddechowym prowadzi do obniżenia syntezy ATP w komórkach.

Metformina hamuje adipogenezę i wątrobową glukoneogenezę, redukuje szok tlenowy i stan zapalny związany z hiperglikemią, poprawia przepływ krwi, korzystnie działając na śródbłonek naczyń, obniża insulinooporność organizmu.