Lomitapid jest inhibitorem mikrosomalnego białka transportującego trójglicerydy (inhibitor MTP). To lek sierocy zarejestrowany w leczeniu homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej. Choroba ta wynika z mutacji w obrębie genu kodującego białko istotne w procesie metabolizmu lipidów (APOB, LDLR, PCSK9), występującej w obu allelach. Cechuje się bardzo wysokimi wartościami stężenia cholesterolu LDL w osoczu pacjentów oraz zaawansowaną miażdżycą tętnic i występowaniem zdarzeń sercowo-naczyniowych w młodym wieku.

Lomitapid został zarejestrowany przez FDA 21 grudnia 2012 r. Inhibicja MTP powoduje zahamowanie syntezy lipoprotein zawierających apolipoproteinę B (chylomikrony, VLDL) w enterocytach i hepatocytach, a w konsekwencji obniżenie stężenia triglicerydów oraz cholesterolu frakcji LDL lipoprotein we krwi pacjenta. Białko MTP zostało odkryte w roku 1984; ma budowę heterodimeryczną. Wrodzony brak lub znacznie zmniejszona aktywność tego białka odpowiada za chorobę zwaną abetalipoproteinemią, czyli chorobą Bassena-Kornzweiga. Lomitapid jest substancją drobnocząsteczkową; stosuje się go w postaci mesylanu (metanosulfonianu). Lek jest metabolizowany w organizmie przede wszystkim przez CYP3A4 i wydalany z moczem (ponad 50%) oraz kałem (35%). Lek stosuje się w dawce od 5 mg do 60 mg na dobę. W trakcie leczenia tłuszcze zawarte w pożywieniu powinny odpowiadać za maksymalnie 20% dobowego zapotrzebowania energetycznego. Dieta ubogotłuszczowa zmniejsza ryzyko najczęstszych działań niepożądanych, takich jak biegunka i stłuszczenie wątroby.