Projekt wrześniowej listy refundacyjnej zakłada, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową dostaną dostęp do leczenia gilterytynibem w monoterapii w 2. linii leczenia opornej lub nawrotowej postaci tej choroby, a pacjenci nowozdiagnozowani do leczenia 2 nowymi schematami terapii: wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym oraz gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu ze standardową chemioterapią. Do wypełnienia listy TOP10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii pozostały jeszcze dwa inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib), na które wyczekują pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową

Do niedawna pacjenci z ostrą białaczką szpikową mieli dostęp do jednej nowoczesnej terapii. Refundacja  midostauryny w maju 2021 r. zabezpieczyła potrzeby jedynie 25-30% pacjentów z tą postacią choroby, u których występowała mutacja genu FLT3. Pacjenci z tzw. wtórną białaczką, po przeszczepieniu czekali na gilterytynib, którego zastosowanie poprawia rokowania, dając wyższy odsetek całkowitych remisji i dłuższe całkowite przeżycie. Na nowoczesną terapię czekali również starsi pacjenci niekwalifikujący się do intensywnego leczenia, dla których jedyną opcją terapeutyczną było zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym. Wyczekiwano również refundacji gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych o korzystnym rokowaniu, zwiększa szansę na wyleczenie. Na szczęście wszystkie te grupy właśnie zostały zabezpieczone przed resort zdrowia, bo leki znalazły się w projekcie najnowszej listy refundacynej. 

Ogromnie cieszymy się z tego, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. To z pewnością wpłynie na jakość i długość ich życia. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia realizuje krok po kroku plan rozszerzania listy dostępnych dla pacjentów terapii w hematoonkologii. Bardzo za to dziękujemy. Mamy nadzieję, że kolejne decyzje refundacyjne będą pozytywne dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – zwłaszcza tych, u których występują złe czynniki rokownicze – powiedziała Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Grupa pacjentów, którzy z niecierpliwością czekają na dostęp do nowoczesnego leczenia to chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową, u których występuje mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne w komórkach nowotworowych sprawiają, że przebieg choroby może być bardzo agresywny i dynamiczny. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia, które nie jest obecnie dla nich dostępne. Rozwiązaniem dla nich jest zastosowanie inhibitorów kinazy Brutona już w 1. linii leczenia.

Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem resortu zdrowia będzie refundacja inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu, na które czekają pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową. Wśród nich jest grupa, u których przebieg choroby, pomimo przewlekłości w nazwie, może być bardzo dynamiczny i agresywny ze względu na obecność mutacji w genach. Dla nich czas ma ogromne znaczenie i ważne, aby już w 1. linii leczenia otrzymywali nowoczesne terapie, które w tej chwili nie są dostępne – dodała Katarzyna Lisowska.