Pacjenci z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) mają coraz większe nadzieje na dostęp do nowej opcji leczenia. Po pozytywnej czerwcowej rekomendacji AOTMiT w sprawie objęcia refundacją leku wutrisiran, pozytywną decyzję wydała również Komisja Ekonomiczna Ministerstwa Zdrowia. 

Amyloidoza transtyretynowa jest chorobą postępującą i wielonarządową. Gdy nieprawidłowe białko (amyloid transtyretynowy) odkłada się w sercu, prowadzi do rozwoju kardiomiopatii i niewydolności serca. Wutrisiran ma inny mechanizm działania niż dotychczas stosowane leki – ogranicza wytwarzanie transtyretyny, z której powstają złogi amyloidu. Dzięki temu działa na wcześniejszym etapie procesu rozwoju choroby. Proces refundacyjny wutrisiranu w leczeniu kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej trwa od początku roku. 

– Z ogromną nadzieją obserwujemy kolejne etapy tego procesu. Bardzo liczymy na to, że finałem będzie decyzja Ministra Zdrowia o refundacji wutrisiranu i że lek ten znajdzie się w programie lekowym już od października – mówi prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR Zbigniew Pawłowski. 

Terapia podawana raz na trzy miesiące

Dla pacjentów istotny jest nie tylko mechanizm działania wutrisiranu, ale również sposób jego stosowania. Lek podawany jest podskórnie raz na trzy miesiące. W chorobie przewlekłej, która sama w sobie bardzo mocno wpływa na codzienne funkcjonowanie, ograniczenie liczby podań może mieć duże znaczenie dla jakości życia. Wutrisiran nie jest przy tym terapią zupełnie nową dla polskich chorych z amyloidozą TTR. Jest już stosowany w programie lekowym B.170 u dorosłych pacjentów z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej.

Zdaniem przedstawicieli pacjentów sama pozytywna decyzja refundacyjna nie zakończy jednak problemów z dostępem do leczenia. Równie ważne będzie zapewnienie sprawnego funkcjonowania programu lekowego i rzeczywistego kwalifikowania do niego chorych.