Miastenia może pojawić się w każdym wieku, ale charakterystyczną grupę chorych stanowią młode kobiety znajdujące się na początku życia zawodowego i rodzinnego. Choroba powoduje nadmierną męczliwość i osłabienie mięśni, a jej pierwsze symptomy nie zawsze od razu kojarzą się z poważnym problemem neurologicznym. Choroba może objawiać się: opadającą powieką, podwójnym widzeniem, problemami z wejściem po schodach, potykaniem się, utrudnionym gryzieniem i przełykaniem oraz nasilającym się wraz z wysiłkiem osłabieniem. W cięższym przebiegu choroba może zaatakować również mięśnie odpowiedzialne za oddychanie. Wówczas może dojść do przełomu miastenicznego – stanu bezpośredniego zagrożenia życia. W Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób. Niemal 20 proc. pacjentów doświadcza przełomu miastenicznego, a prawie połowa zmaga się z zaostrzeniami choroby.

Jak się leczy miastenię?

Przez dziesięciolecia jednym z podstawowych sposobów leczenia miastenii były glikokortykosteroidy. Pomagają kontrolować chorobę i mogą ratować życie, jednak ich długotrwałe stosowanie wiąże się z ryzykiem poważnych działań niepożądanych. Pacjenci mogą zmagać się m.in. z cukrzycą, osteoporozą, nadciśnieniem, zaćmą, jaskrą, osłabieniem mięśni, przyrostem masy ciała czy większą podatnością na infekcje. Sterydoterapia może również wpływać na sen i samopoczucie psychiczne.

Możliwości leczenia miastenii w ostatnich latach znacząco się zwiększyły. Pojawiły się nowoczesne terapie celowane, które u części pacjentów pozwalają ograniczyć objawy, liczbę zaostrzeń oraz konieczność długotrwałego stosowania wysokich dawek sterydów. Problemem pozostaje jednak dostęp do leczenia. Obecnie z innowacyjnych terapii dostępnych w ramach programu lekowego korzysta ok. 80 pacjentów. Kryteria kwalifikacji są ściśle określone i mogą sprawić, że osoba wymagająca skuteczniejszego leczenia nie otrzyma go na odpowiednio wczesnym etapie. Prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, wskazuje na potrzebę zmian w programie, m.in. większego uwzględnienia konsekwencji długotrwałego stosowania sterydów i wcześniejszego włączania skutecznego leczenia u osób zagrożonych ciężkimi zaostrzeniami. Pacjenci apelują więc o zmianę kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, tak aby dostęp do nowoczesnych terapii był możliwy, zanim choroba doprowadzi do poważnych powikłań.

– Za postępem medycyny musi nadążać dostęp do terapii. W miastenii stawką nie jest wyłącznie kontrola objawów choroby. Stawką jest możliwość normalnego życia bez powikłań – podsumowuje Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face.