Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię dotyczącą rozszerzenia obecnego wskazania do stosowania BLINCYTO® (blinatumomab) w monoterapii u dorosłych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek prekursorowych linii B CD19 (+), bez chromosomu Philadelphia, będących w pierwszej lub drugiej remisji z minimalną chorobą resztkową (MRD), większą lub równą 0,1%. 

Wniosek zawierał dane badania II fazy BLAST zarówno przy pierwszym rzucie choroby, jak również przy nawrotowej i opornej na leczenie ostrej białaczce limfoblastycznej. Jest to największe prospektywne badanie dotyczące choroby resztkowej w ALL jakie do tej pory przeprowadzono. BLINCYTO® jest bispecyficznym przeciwciałem angażującym limfocyty T, które wiąże się swoiście z cząsteczką CD19 oraz z cząsteczką CD3 ulegającą ekspresji na powierzchni limfocytów T oraz pierwszą immunoterapią w technologii BiTE®, która została zatwierdzona globalnie.

Minimalna choroba resztkowa (MRD) to pozostałe w organizmie komórki nowotworowe, pomimo tego iż pacjent w ocenie konwencjonalnej uzyskał całkowitą remisję choroby. MRD można zmierzyć jedynie dzięki zastosowaniu bardzo czułych metod diagnostycznych, które wykrywają komórki nowotworowe w szpiku kostnym z czułością 1 komórka nowotworowa/ 10 000 komórek, natomiast czułość konwencjonalnej oceny mikroskopowej wynosi 1 komórka nowotworowa/ 20 komórek.

„Uznanie statusu MRD jako możliwego do zaakceptowania punktu końcowego jest ważnym krokiem w zmianie sposobu leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, ponieważ podjęcie leczenia na wczesnym etapie rozwoju choroby daje większe szanse na eliminację komórek nowotworowych z organizmu" - powiedział dr David M. Reese, Wiceprezes ds. Badań i Rozwoju firmy Amgen.

Opinia CHMP opiera się na danych pochodzących z badania II fazy BLAST, które wykazało, że u 78% pacjentów w czasie jednego cyklu leczenia, zastosowanie BLINCYTO® wiązało się z całkowitą odpowiedzią MRD, czyli brakiem wykrywalnej choroby resztkowej. Wyniki bezpieczeństwa wśród pacjentów z obecną minimalną chorobą resztkową były zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa produktu BLINCYTO® stosowanego u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B.

Pozytywna opinia CHMP zostanie teraz poddana ocenie przez Komisję Europejską (KE), która jest organem zatwierdzającym leki na terenie Unii Europejskiej (UE). Norwegia, Islandia i Liechtenstein, jako członkowie Europejskiego Obszaru Gospodarczego (EOG), podejmą odpowiednie decyzje na podstawie decyzji KE. W lipcu 2018 r. CHMP wydał negatywną opinię, ale zmienił ją po złożeniu przez Amgen wniosku o ponowne rozpatrzenie.