1 marca br., ukazała się nowa lista leków refundowanych. Nie został na niej uwzględniony alemtuzumab; substancja od kilku lat dostępna dla chorych ze stwardnieniem rozsianym w większości krajów Unii Europejskiej. Polska jest jednym z ostatnich krajów UE, gdzie produkt ten nie podlega refundacji. O wpisanie alemtuzumabu na listę leków refundowanych od dawna apelują eksperci i organizacje pacjenckie, które kolejny raz zwróciły się do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o spotkanie w tej sprawie.

Środowisko pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane z niepokojem śledzi przedłużający się, trwający już od ponad 2,5 roku proces refundacyjny dla tego leku. W petycji skierowanej do Ministerstwa Zdrowia wspomniano, że skuteczne działanie leku zostało potwierdzone podczas Kongresu Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badania Stwardnienia Rozsianego (ECTRIMS) w Londynie, który odbył się w 2016 r. W czasie kongresu przedstawiono m.in. wyniki sześcioletnich badań III fazy (CARE‑MS I; CARE‑MS II) leczenia pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego alemtuzumabem. Wyniki potwierdzają, że u 77% pacjentów z badania CARE-MS I oraz u 72% pacjentów z badania CARE-MS II do szóstego roku badania nie wystąpiło pogorszenie niepełnosprawności potwierdzone w okresie sześciu kolejnych miesięcy, oceniane w skali EDSS (Expanded Disability Status Scale). Dodatkowo w wyżej wymienionych badaniach zaobserwowano poprawę wyniku w skali EDSS w porównaniu ze stanem wyjściowym sprzed leczenia, potwierdzoną w okresie co najmniej sześciu miesięcy, odpowiednio u 34% oraz u 43% pacjentów, u których występowała niepełnosprawność przed przyjmowaniem alemtuzumabu. Stwierdzono też, że 64% pacjentów z badania CARE‑MS I i 55% pacjentów z badania CARE‑MS II leczonych alemtuzumabem nie wymagało dalszego stosowania tego leku w ciągu ostatnich pięciu lat, czyli dodatkowych dawek leku. W wyżej wymienionej perspektywie czasowej nie zaobserwowano innych działań niepożądanych, poza tymi, które zostały wpisane w Charakterystykę Produktu Leczniczego Lemtrada (alemtuzumab), na podstawie badań CARE-MS I; CARE-MS II; CAMMS223. Co istotne, większość działań niepożądanych jest głównie związana z podaniem (infuzją) leku.

Pacjenci cierpiący na stwardnienie rozsiane wyrazili swoje ubolewanie z powodu braku dostępu do leczenia alemtuzumabem m.in. podczas ostatniego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego. Wspólnie z członkiem Doradczej Komisji Medycznej przy PTSR – prof. Jerzym Kotowiczem oraz Maliną Wieczorek – Prezesem Fundacji "SM-Walcz o siebie” zwrócono uwagę na brak dostępu do leczenia pacjentów z ciężką aktywną, postacią choroby, u których leki I rzutu nie są skuteczne, a lekarz widzi potrzebę zastosowania takiego leczenia. Z danych epidemiologicznych wynika, że w Polsce takich chorych może być ok. 100-200 i właśnie dla nich alemtuzumab może być jedyną skuteczną opcją terapeutyczną. Ze względu na fakt, że pacjentów, którzy mogliby skorzystać z tej terapii jest stosunkowo niewielu, ich leczenia odbywałby się w ramach środków już przeznaczanych  na leczenia pacjentów z SM w programie lekowym I linii.

Komentarz prof. Jerzego Kotowicza

Sytuacja pacjentów  chorych na stwardnienie rozsiane oraz ich dostęp do nowoczesnych leków poprawia się, mimo to nadal jest wiele do zrobienia.  Nowoczesne leki dla chorych na SM hamują proces utraty sprawności, dając pacjentom szansę na w pełni normalne funkcjonowanie, jednak nie wszystkie są refundowane przez NFZ. Obecnie istnieje luka w refundowanym leczeniu osób z agresywnym przebiegiem choroby, u których leki I rzutu nie są skuteczne, a lekarz widzi potrzebę podania takiego leczenia, które od razu zahamuje chorobę. Tymczasem im wcześniej włączymy lek o wysokiej skuteczności, tym większa szansa na odsunięcie w czasie postępu niepełnosprawności. Co warto podkreślić, nowoczesne leki, oprócz spowalniania rozwoju choroby, charakteryzują się również bardziej komfortową dla pacjentów droga podawania.

Jeśli osobom z SM będzie oferowane lepsze, wcześniej rozpoczynane i bardziej zindywidualizowane leczenie, wpłynie to na mniejsze wydatki państwa w przyszłości, ponieważ pacjenci ci będą lepiej funkcjonować, dłużej  pracować i dłużej żyć.

W związku z powyższym należy doprowadzić do sytuacji, w której terapia będzie dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjentów, co przełoży się na skuteczność leczenia. Wiedza lekarzy pozwala na odpowiednie dostosowanie właściwego leku do danej postaci SM, dlatego też powinni mieć maksymalnie duże spektrum możliwości leczenia pacjentów.